“罕见病”成为两会热点、多项政策陆续出台

在最近召开的2019年两会上，国务院总理李克强在政府工作报告中提出，要加强重大疾病的防治工作，罕见病防治工作也是重点之一。党的十八大以来，在党中央、国务院的坚强领导下，国家卫生健康委协同有关部门开展了一系列罕见病防治相关工作，包括预防出生缺陷，降低罕见病发生率；完善有关诊疗技术规范，提高罕见病规范化诊疗水平；多渠道筹资，开展部分罕见病患儿补助或救助项目；成立罕见病诊疗与保障专家委员会；发布《中国第一批罕见病目录》；成立了中国罕见病联盟；成立中国罕见病诊疗协作网；发布《罕见病诊疗指南（2019年版）》等等。

以上政策的发布，有力推进和提高了我国的罕见病诊疗管理与保障能力。但相比欧美等发达国家，我国罕见病防治管理工作起步较晚，在科研、诊疗、权益保障、社会宣传等方面仍存在诸多薄弱环节，罕见病误诊、漏诊、用药难等问题时有发生。

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罕见病领域行业发展仍然困难重重

世界卫生组织将罕见病定义为患者人数占总人口的0.65‰-1‰，在中国，由于缺乏有关罕见病的流行病学数据和资料，迄今尚无法定义。参考世界卫生组织定义，中国因为人口大国，保守估计罕见病发病人数至少在2000万以上，罕见病在心理和经济上对于患者及患者家庭造成的沉重负担将严重影响社会和谐和稳定。与其他国家相比，我国罕见病防治属于长期被忽视的领域。对于治疗领域来说，由于缺乏认知，临床上大多数患者可能被漏诊或误诊；对于医药研发行业来说，市场需求少、研发成本高；对于患者来说，高昂的治疗费用让其望而却步。摆在罕见病患者面前的三座大山，成为其生命质量和长短的决定性因素。

在这样的大环境下，如何通过大数据及人工智能提升罕见病诊疗能力，以及助力医药企业研发，成为解决当下问题的最关键因素之一。与此同时，企业罕见病新药研发和顺利上市，离不开药监的审评审批及临床试验的顺利推进，如何快速提高罕见病药物审批审批、帮助企业解决在临床试验中遇到的困难，是解决市场短缺药的最核心因素。其三，若能通过罕见病医疗和社会保障制度的建立，减轻罕见病患者的用药负担，使患者能够“轻装上阵”，等待更好的新药上市，延长生命、提高质量，是解决当前罕见病患者最核心的诉求。

“2019年中国罕见病大会”即将召开

为进一步推动罕见病防治工作的发展，促进海内外罕见病领域从业者的沟通与交流，共同探究适合中国的罕见病防治方案，由中国罕见病联盟主办的“2019年中国罕见病大会”定于2019年10月19日至10月20日在北京召开。

本次大会将邀请卫生健康委、药监、医保、北京协和医院、中国医药创新促进会、中国医院协会、中华医学会、中国研究型医院学会等单位的重要领导，以及海内外科研院所、医药协/学会、医疗机构、高等院校等机构的重量级嘉宾出席。大会将围绕罕见病防治与保障、多组学大数据平台建设及人工智能应用、三级诊疗体系、药物创新与研发、诊断技术及应用、罕见病诊疗“一带一路”协作等主题展开深入交流。

目前，大会日程已基本确定，期待海内外相关领域的专家、学者、企业代表以及社会各界人士的踊跃参加！

大会信息

一、组织机构

主办单位：

中国罕见病联盟

承办单位：

中国医药创新促进会

北京协和医院

二、会议时间及地点

  会议时间：2019年10月19日-20日

会议酒店：北京朝阳悠唐皇冠假日酒店

会议地点：北京市朝阳区三丰北里3号(外交部东南侧)

会议注册费缴纳标准：

（1）2019 年 9  月 20 日之前交费早鸟票：2000  元/人；

（2）2019 年 9 月 20 日之后交费（包括现场）标准票：2880 元/人。

*注册费包括参会资格证、会议资料费、会议期间午餐费,不含差旅等相关费用。

注：地方学/协会、临床医生、病友组织免费参会